به گزارش خبرگزاری ایمنا و به نقل از سیانس دیلی، دانشمندان Stanford Medicine در یک دستاورد بزرگ پزشکی، روش جدیدی برای آماده‌سازی بدن پیش از پیوند سلول بنیادی معرفی کرده‌اند که دیگر نیازی به استفاده از شیمی‌درمانی‌های سمی یا پرتودرمانی مخرب ندارد. این تحقیق در قالب کارآزمایی بالینی فاز یک انجام و نتایج آن در مجله Nature Medicine منتشر شده است، در پیوند سلول‌های بنیادی، به‌طورمعمول ابتدا مغز استخوان بیمار باید با داروهای شیمیایی یا تابش پرتو تخریب شود تا سلول‌های ناسالم حذف شده و فضا برای سلول‌های سالم اهداکننده فراهم شود، اما این روش به‌خصوص برای بیمارانی با شرایط ژنتیکی حساس همچون کم‌خونی فانکونی، بسیار خطرناک و گاهی مرگبار است.

کم‌خونی فانکونی یک اختلال ژنتیکی نادر است که توان ترمیم DNA و تولید سلول‌های خونی را مختل می‌کند. بدون پیوند، حدود ۸۰ درصد بیماران تا ۱۲ سالگی با نارسایی مغز استخوان مواجه می‌شوند و بیشتر در سنین پایین جان خود را از دست می‌دهند. مشکل بزرگ این بوده که روش‌های رایج پیوند، خود می‌توانند موجب سرطان ثانویه یا آسیب‌های جدی شوند، در این پژوهش، دانشمندان از آنتی‌بادی briquilimab استفاده کردند؛ دارویی هدفمند که گیرنده CD117 را روی سلول‌های بنیادی بیمار مسدود کرده و تنها همان سلول‌های آسیب‌دیده را حذف می‌کند، بدون اینکه مانند شیمی‌درمانی به کل بدن آسیب بزند.

سه کودک مبتلا به کم‌خونی فانکونی این درمان را دریافت کردند، بدون پرتودرمانی و بدون داروی شیمیایی «بوسولفان». دو سال پیگیری نشان داد که هر سه کودک سالم، پایدار و بدون رد پیوند هستند، نکته چشمگیر اینکه تنها یک ماه پس از پیوند، حدود ۱۰۰ درصد سلول‌های خونی آن‌ها از نوع اهداکننده شده بود؛ در حالی که هدف اولیه فقط ۱ درصد بود؛ در این طرح، تیم تحقیقاتی نه‌تنها پیوند را ایمن‌تر کرد بلکه با اصلاح نمونه سلول‌های اهداکننده، امکان استفاده از والدین به‌عنوان اهداکننده نیمه‌سازگار را نیز فراهم ساخت؛ راهکاری که مشکل نبود اهداکننده مطابق را برای ۴۰ درصد بیماران حل می‌کند.

روایت یک نجات، رایدر ۱۱ ساله

اولین بیمار این طرح، «رایدر بیکر» ۱۱ ساله، در سال ۲۰۲۲ پیوند را دریافت کرد، او که پیش از درمان خستگی شدید، عفونت مداوم و ضعف جسمی داشت، امروز به مدرسه بازگشته، فوتبال بازی می‌کند و جایزه «بازیکن آینده‌دار» دریافت کرده است، استنفورد اکنون فاز ۲ کارآزمایی بالینی را آغاز کرده و در حال بررسی استفاده از این روش برای سایر بیماری‌های نارسایی مغز استخوان مانند Diamond-Blackfan anemiaاست ، پژوهشگران همچنین امیدوارند این روش برای سالمندان یا بیماران سرطانی غیرقابل تحمل شیمی‌درمانی نیز مفید باشد، این دستاورد چشم‌اندازی نو در درمان بیماری‌های خونی ایجاد کرده و می‌تواند مفهوم «پیوند ایمن و بدون سم» را برای همیشه در پزشکی تثبیت کند.