پژوهشگران دانشگاه نورث‌وسترن آمریکا موفق به طراحی نوعی نانوساختار جدید شده‌اند که کارایی سامانه ویرایش ژن CRISPR را در آزمایشگاه تا سه برابر افزایش داده است. این دستاورد می‌تواند مسیر توسعه درمان‌های ژنتیکی ایمن‌تر و کارآمدتر را هموار کند.

به گزارش phys.org، این فناوری نوین که نانوذرات لیپیدی کروی نوکلئیک‌اسید (LNP-SNAs) نام دارد، شامل یک هسته لیپیدی حامل مجموعه کامل ابزار‌های ویرایش ژن (آنزیم Cas۹، RNA راهنما و قالب ترمیم DNA) است که در پوششی متراکم از رشته‌های DNA قرار گرفته‌اند.

 این پوشش DNA علاوه بر حفاظت از محموله تعیین می‌کند که ذرات به کدام بافت‌ها و اندام‌ها برسند و ورود آنها به سلول‌ها آسان‌تر شود.

بر اساس نتایج منتشر شده در نشریه Proceedings of the National Academy of Sciences، این نانوذرات در آزمایش‌های انجام‌شده بر روی انواع سلول‌های انسانی و حیوانی، تا سه برابر بهتر از سیستم‌های متداول لیپیدی (که پیش‌تر در واکسن‌های کرونا به کار رفته بودند) وارد سلول شدند، سمیت بسیار کمتری داشتند و کارایی ویرایش ژن را به‌طور چشمگیری افزایش دادند. همچنین میزان موفقیت در ترمیم دقیق DNA با استفاده از این فناوری بیش از ۶۰ درصد بیشتر از روش‌های کنونی گزارش شده است.

چاد میِرکین، استاد برجسته شیمی دانشگاه نورث‌وسترن و سرپرست این پژوهش، در توضیح این دستاورد گفت: CRISPR ابزاری فوق‌العاده قدرتمند است که می‌تواند نقص‌های ژنی را اصلاح کند و زمینه ابتلا به بسیاری از بیماری‌ها را از بین ببرد. اما رساندن این ابزار به سلول‌ها و بافت‌های هدف، چالش بزرگی است. با استفاده از ساختار‌های SNA توانستیم ورود مؤثر CRISPR به سلول‌ها را ممکن کنیم و دامنه کاربرد آن را گسترش دهیم.

میرکین که از پیشگامان نانوفناوری و نانودارو در جهان به‌شمار می‌رود، تأکید کرد که طراحی ساختاری نانومواد و نه صرفاً ترکیب شیمیایی آنها نقش تعیین‌کننده‌ای در کارایی زیست‌پزشکی دارد. این رویکرد پایه‌گذار شاخه نوظهور نانودارو‌های ساختاری است که هم‌اکنون توسط صد‌ها گروه پژوهشی در سراسر جهان دنبال می‌شود.

در حال حاضر هفت درمان مبتنی بر SNAs وارد کارآزمایی‌های بالینی انسانی شده‌اند و یکی از آنها در مرحله دوم کارآزمایی برای سرطان سلول مرکل قرار دارد. فناوری جدید نیز قرار است توسط شرکت دانش‌بنیان Flashpoint Therapeutics یکی از شرکت‌های زایشی دانشگاه نورث‌وسترن برای ورود سریع به فاز کارآزمایی‌های بالینی تجاری‌سازی شود.

میرکین در پایان خاطرنشان کرد: CRISPR می‌تواند کل عرصه پزشکی را متحول کند، اما طراحی وسیله انتقال به اندازه ابزار‌های ژنتیکی اهمیت دارد. با ترکیب دو فناوری قدرتمند CRISPR و SNAs، راهبردی ایجاد کرده‌ایم که می‌تواند ظرفیت درمانی این سیستم را به‌طور کامل آزاد کند.

انتهای پیام/