نتايج شگفت‌انگيز يک آزمايش براي درمان هموفيلي

پزشکان انگليسي مي‌گويند در تلاشي براي از بين بردن هموفيلي آ (نوعي اختلال خوني) در بيماران به نتايجي شگفت‌انگيز دست يافته‌اند.

به گزارش ايسنا، متخصصان علوم پزشکي در لندن با استفاده از ژن‌درماني توانستند اين اختلال را که موجب مي‌شود خون نتواند انعقاد داشته و در نهايت باعث خونريزي بيشتر مي‌شود، درمان کنند.

متخصصان در يک آزمايش به گروه کوچکي از بيماران مبتلا به هموفيلي ويروس‎هايي را که از نظر ژنتيکي دستکاري‌ شده بودند تزريق کردند. اين ويروس‌‎ها دستورالعمل‌هاي از دست‌رفته ژنتيکي را به بدن بيماران منتقل کردند.

يک سال بعد از انجام اين درمان، ميزان پروتئين انعقادي در بدن 11 نفر از 13 بيماري که در اين آزمايش شرکت کرده بودند به وضع عادي بازگشته است.

بيماراني که با اختلال ژنتيکي هموفيلي متولد مي‌شوند بدنشان قادر نيست نوع پروتئيني را توليد کند که براي انقعاد خون و جلوگيري از خونريزي لازم دارند.

جيک اومر، بيمار 29 ساله‌اي که شامل گروه آزمايشي بوده مي‌گويد حالا احساس مي‌کند که بدن جديدي دارد. براي او حتي يک آسيب جزئي منجر به خونريزي شديد مي‌شد. او مي‌گويد زماني که در کودکي دو دندانش را از دست داده بود، براي روزها پس از آن خونريزي داشت. حتي قدم زدن زياد باعث خونريزي در مفاصل او و ايجاد ورم مفاصل در وي مي‌شد.

جيک هر هفته نياز به حداقل سه آمپول فاکتور8 داشت تا بتواند به زندگي عادي ادامه بدهد اما در فوريه 2016 ميلادي فقط با يکبار تزريق ژن‌درماني شد.به گزارش بي‌بي‌سي، ويروس در درمان جديد مثل يک پستچي عمل مي‌کند تا "دستورالعمل‌هاي ژنتيکي" را به کبد منتقل کند که سپس آنها شروع به توليد فاکتور8 يا همان پروتئين انعقادي مي‌کنند.

گفته شده آزمايش‌هاي بيشتري انجام خواهد شد تا ديده شود که آيا واقعا اين درمان زندگي بيماران را تغيير مي‌دهد. همچنين هنوز مشخص نيست که تاثير ژن‌درماني جديد بر بيماران تا چه مدتي باقي خواهد ماند.

ژن‌درماني احتمال دارد که خيلي گران هم باشد. اما در حال حاضر هزينه فاکتور8 يک بيمار مبتلا به هموفيلي که مرتب از آن استفاده مي‌کند به 135 هزار دلار در سال مي‌رسد.