صاحب‌خبر - مصطفی عبدالهی - پسر بچه پنج‌ساله مبتلا به سرطان خون که شیمی درمانی‌اش بی فایده بود و از پیوند سلول‌های بنیادی هم ناامید شده بود، حالا با یک روش نوین پزشکی که ثمره هفت سال تلاش محققان کشورمان است، دوباره به زندگی لبخند می‌زند؛ با روشی که نامش «ژن درمانی» به روش «کار تی-سل تراپی» است و موفقیت‌آمیز بودن بررسی این روش روی اولین نمونه انسانی، سبب شد تا روز گذشته فاز نخست پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون با این روش نوین در کشور کلید بخورد. ژن درمانی چیست؟ ژن‌درمانی به روش کار تی-سل تراپی (CAR T-cell Therapy)، جدیدترین روش برای درمان سرطان در جهان است که فقط دو شرکت چندملیتی آن را ارائه می‌کنند و حالا نام ایران هم در کنار آن‌ها قرار گرفته است؛ افتخاری که جمعی از محققان دانشگاه علوم پزشکی تهران و یک شرکت دانش‌بنیان آن را برای کشورمان به ارمغان آورده‌اند و ثمره‌اش این است که ژن‌های معیوب بدن بیمار را شناسایی و دستورالعمل‌های ژنتیکی درون سلول‌های بیمار را فعال می‌کند. درباره میزان اهمیت این روش هم این جمله کافی است که بدانیم، بیماران ناامید از شیمی درمانی و پیوند سلول‌های بنیادی، از امروز راه امیدبخشی به نام ژن درمانی هم برای ادامه زندگی پیش رو دارند. آینده پزشکی جهان بررسی نظرات کارشناسان نشان می‌دهد که آینده پزشکی، متعلق به پزشکی بازساختی، شامل سلول درمانی، ژن درمانی و مهندسی بافت است و گفته می‌شود در آینده نزدیک، در درمان بسیاری از بیماری‌های سخت و صعب العلاج هم کارآمد خواهد بود. اولین نمونه انسانی در ایران محققان ما هم با نگاه دقیق به آینده پزشکی، سال‌هاست در این حوزه فعالیت می‌کنند و ثمره‌اش موفقیت آمیز بودن نتیجه هفت سال مطالعه روی روش ژن درمانی است. به گفته دکتر «امیرعلی حمیدیه» رئیس مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی، بیمار انتخاب شده برای انجام فاز انسانی این روش، پسری پنج‌ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد بوده که سه بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته و به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی، مورد مناسبی برای انجام روش ژن درمانی بوده است. با گذشت دوماه از تزریق سلول‌های CAR-T در استخوان این کودک، شرایط بالینی او مناسب و بدون سلول‌های بدخیم در خون و مغز تشخیص داده شد و نتایج نشان داد محصول تولیدشده در شرکت دانش بنیان داخلی، بسیار کارآمد بوده و ۲۸ روز بعد از تزریق، بلاست موجود در خون تا حد زیادی کاهش و شرایط بیمار بهبود یافته است. احتمال 60 تا 70 درصدی برای بهبود بیمار رئیس مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی درباره میزان اثرگذاری این روش نوین پزشکی هم گفته است: همانند شیمی درمانی که به بهبود 60 تا 70 درصد از بیماران منجر می‌شود، با این روش نیز احتمال 60 تا 70 درصد بهبود پیش‌بینی شده است. درمان مقرون به صرفه در داخل کشور آن‌طور که مرکز تعاملات بین‌المللی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری در خردادماه امسال گزارش داده، هزینه درمان بیماران سرطانی با ژن درمانی در آمریکا حدود ۴۰۰ هزار دلار، در آلمان حدود ۲۲۰ هزار یورو و در چین حداقل ۸۰ هزار دلار است؛ در حالی که با توجه به بومی‌سازی دانش این روش نوین، می‌توان با توسعه تجهیزات موردنیاز تولید این نوع سلول‌ها، بیماران خاص را با هزینه‌هایی کمتر از ۳۰ هزار دلار در داخل کشور درمان کرد. ظرفیت یک میلیارد دلار درآمدزایی ارزی از سوی دیگر، این ظرفیت بستر مناسبی برای صادرات خدمات و توسعه گردشگری سلامت است که در همین زمینه کمیته مشترک بین وزارت امور خارجه و مرکز تعاملات بین‌المللی علم و فناوری، یکی از موضوعات مدنظر خود را، بررسی ظرفیت‌های فناوری ژن درمانی قرار داده است. نکته مهم این‌که، سالانه حدود یک میلیون و 250 هزار نفر در کشورهای مختلف دنیا مبتلا به انواع سرطان‌های خونی می‌شوند و بسیاری از آن‌ها نیازمند ژن‌‌درمانی هستند؛ و این یعنی جذب تنها یک درصد از این بازار سلامت، می‌تواند فرصت یک میلیارد دلار درآمدزایی ارزی را برای کشور فراهم آورد. رایزنی ها برای صدور مجوزها «مسعود حافظی»، سرپرست دفتر جذب سرمایه و فناوری بین‌المللی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، درباره اقدامات انجام شده برای استفاده از این ظرفیت به خراسان می‌گوید: تعدادی از مراکز فعال حوزه ژن درمانی در کشور، تقاضای خود را برای ارائه خدمت‌ در حوزه گردشگری سلامت عرضه و پیش‌نویس آیین‌نامه این خدمت را هم به وزارت بهداشت پیشنهاد کرده‌اند. حافظی می‌افزاید: هم اکنون باید منتظر توافق نهایی وزارت بهداشت با این مراکز و صدور مجوزهای لازم باشیم و در گام بعد برای توسعه ظرفیت‌های این حوزه برنامه ریزی کنیم. یک فناوری فوق پیشرفته فراتر از بوئینگ، سونی و ... دکتر امیر علی حمیدیه دبیر ستاد توسعه فناوری سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی هم در گفت‌وگو با خراسان، به اهمیت دستیابی به این روش نوین اشاره و تصریح می‌کند: مسئولان کشور باید به این فناوری همانند دستیابی به فناوری‌هایی فراتر از ساخت هواپیمای بوئینگ، فناوری شرکت بزرگی مانند سونی یا کشف صدها چاه نفت نگاه کنند و تردیدی نداشته باشند که در صورت سرمایه‌گذاری در این حوزه، مزیت‌های بسیاری برای کشور خواهد داشت. پیش به سوی ژن درمانی سایر سرطان ها حمیدیه می افزاید: متاسفانه آمار قطعی و دقیقی درباره تعداد کودکان مبتلا به سرطان خون که قابل درمان با این روش باشند، در دست نیست؛ اما پیشرفته بودن این روش امکان ایجاد هر ظرفیتی را فراهم می‌کند. او به این نکته هم اشاره می‌کند که هم‌اکنون از روش ژن درمانی برای کمک به درمان کودکان مبتلا به سرطان خون استفاده شده، اما به مرور درحال پیشرفت است و می‌توان از آن برای درمان سایر سرطان‌ها نیز استفاده کرد. نحوه پذیرش متقاضیان و وضعیت پوشش بیمه ای درباره نحوه پذیرش کودکان کاندیدا برای قرارگرفتن در روند کار تی-سل تراپی، با دکتر «رضا شروین بدو»، رئیس مرکز طبی کودکان (وابسته به دانشگاه تهران) گفت‌وگو کردیم و او به خراسان گفت: روند پذیرش بیماران، از طریق سیستم ارجاع پزشکان متخصص خواهد بود و پزشک معالج بیمار او را به عنوان بیمار کاندیدای روش ژن درمانی معرفی می‌کند . او درباره وضعیت پوشش بیمه این روش درمانی هم اظهار کرد: هم‌اکنون پیوند سلول‌های بنیادین را وزارت بهداشت حمایت کرده اما کار تی-سل تراپی هنوز تحت پوشش بیمه نیست و باید این کار انجام شود.∎​