موفقیت ژن‌درمانی در توقف خونریزی بیماران مبتلا به هموفیلی بی
صاحب‌خبر - گروهی از محققان در مرحله نخست یک آزمایش بالینی موفق شدند با استفاده از ژن‌درمانی، اپیزودهای خونریزی را در بیماران مبتلا به هموفیلی بی‌متوقف سازند.به گزارش ایرنا، هموفیلی از بیماری‌های ارثی به شمار می‌رود که توان بدن برای ایجاد لخته و انعقاد خون برای جلوگیری از خونریزی در صورت پاره شدن رگ مختل می‌شود. هموفیلی «آ» (هموفیلی نوع کلاسیک)(نقص فاکتور انعقادی هشت) شایع‌ترین شکل این اختلال است. بیماری هموفیلی «بی» در نتیجه حذف یا کاهش سطح فاکتور ۹ (factor IX) فعال در خون ایجاد می‌شود. فاکتور 9 یک عامل منعقدکننده خون در افراد مبتلا به هموفیلی بی‌است. محققان در آزمایشی متوجه شدند که تزریق داخل وریدی یک ویروس بی‌ضرر حامل ژنی برای ساخت فاکتور 9، بیماران را قادر می‌سازد با تولید سطوح پایداری از این عامل انعقادکننده خون از اپیزودهای ناتوان‌کننده خونریزی جلوگیری کنند.آنها متوجه شدند بیماران با دریافت این تزریق دیگر به استفاده از درمان‌های پیشگیرانه نیازی ندارند؛ ژن‌درمانی نیاز بیماران را به تزریق‌های داخل وریدی فاکتور ساختگی انعقاد خون، تقریبا برطرف می‌سازد.در این آزمایش 10 مرد یک تزریق داخل وریدی از یک ویروس بی‌ضرر حامل ژنی برای ساخت فاکتور 9 دریافت کردند.محققان متوجه شدند کبدهای این افراد تا 18 ماه بعد به طور متوسط 34 درصد سطح عادی فاکتور 9 می‌سازد.آنها در مجله‌ای نوشتند این میزان به اندازه‌ای است که 9 نفر از این 10 بیمار هیچ اپیزود خونریزی نداشته اند.علاوه بر این، هشت نفر از این 10 بیمار دیگر به تزریق چند روز یکبار فاکتور 9 نیاز نداشتند. پیش از این آزمایش‌های ژن‌درمانی برای هموفیلی بی‌به خوبی انجام نمی‌شد؛ زیرا سیستم‌های ایمنی بدن بیماران این سلول‌های تغییر یافته یا سلول‌هایی را که به اندازه کافی فاکتور 9 نمی‌ساختند از بین می‌برد.فقط 20 درصد بیماران مبتلا به هموفیلی، به شکل بی‌این بیماری مبتلایند اما تلاش‌ها برای استفاده از ژن‌درمانی برای شایع ترین نوع این بیماری که هموفیلی نوع آ است همچنان ادامه دارد.∎