در یک آزمایش انسانی بی‌سابقه، پژوهشگران با استفاده از ویرایش ژنی CRISPR ژن کبدی ANGPTL۳ را خاموش کردند و توانستند سطوح LDL و تری‌گلیسیرید را در بیماران با چربی خون مقاوم به دارو به‌طور چشمگیری کاهش دهند.
به گزارش رویترز، ۱۵ بزرگسال شرکت‌کننده در این آزمایش یک تزریق وریدی CTX۳۱۰ دریافت کردند. دو هفته پس از درمان، میزان LDL تا ۵۰ درصد و تری‌گلیسیرید تا ۵۵ درصد کاهش یافت؛ داده‌های کامل مرحله اول نشان داد در دوز‌های بالاتر، کاهش هر دو شاخص به حدود ۸۰ درصد رسید.
عوارض جانبی گزارش‌شده خفیف و کوتاه‌مدت بودند و شامل علائم شبیه آنفلوآنزا بود. هیچ نگرانی ایمنی جدی مشاهده نشد و بیماران به مدت ۱۵ سال تحت پیگیری خواهند بود.
استیفن نیکولز، سرپرست آزمایش: «این درمان تک‌مرحله‌ای، در صورت تأیید در مراحل بعدی، می‌تواند هر سال جان میلیون‌ها نفر را از بیماری قلبی نجات دهد.»
این موفقیت، ورود CRISPR به حوزه کنترل عوامل خطر قلبی و ارائه راهکاری یک‌باره و پایدار برای بیمارانی که قادر به پیگیری طولانی‌مدت دارو‌های کاهش‌دهنده چربی نیستند را نوید می‌دهد.
با این حال، پژوهشگران تأکید کرده‌اند که نتایج اولیه کوچک و کوتاه‌مدت هستند و اثر طولانی‌مدت و قابلیت معکوس‌کردن درمان هنوز مشخص نیست، ضمن اینکه هزینه بالقوه درمان نیز ممکن است بالا باشد.
این مطالعه گامی بزرگ در مسیر پیشگیری و مدیریت بیماری‌های قلبی و کاهش ریسک عوارض ناشی از چربی خون بالا محسوب می‌شود.
انتهای پیام/