از جمله کاربردهای مهندسی ژنتیک در علوم پزشکی و دارویی می توان به به ابداع روش‌های کاملاً جدید برای تشخیص مولکولی مکانیسم‌های بیماری‌زایی، امکان تشخیص بیماری‌ها پیش از تولد و پس از آن، ژن‌درمانی، تولید داروها و واکسن‌های نوترکیب و جدید، ساخت کیت‌های تشخیص بیماری‌ها، ایجاد میکروارگانیسم‌های اصلاح شده جهت کاربردهای خاص در پزشکی، تولید پادتن‌های تک‌دودمانی و غیره اشاره کرد.

به اعتقاد بسیاری از دانشمندان علم مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی و تولد ژن‌درمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک رخداد بزرگ و انقلابی بود که چشم‌انداز جدیدی را در عرصه پزشکی مولکولی ایجاد کرد؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم زیستی، کاربرد روش‌ها و فنون بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، پنجره‌ای نو به سوی مبارزه جدی و اساسی با بسیاری از بیماری‌ها گشوده ‌است. ژن‌درمانی، در واقع انتقال مواد ژنتیکی به درون سلول‌های یک موجود برای مقاصد درمانی می‌باشد که به روش‌های متفاوت و متنوع فیزیکی، شیمیایی و زیستی صورت می‌گیرد. کشف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد روش‌های متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیشگویی‌های بسیار دقیق پیرامون تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژن‌درمانی است.

پژوهشگران با انجام تحقیقات گسترده بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژن‌درمانی فائق آمده‌اند. علیرغم اینکه در حال حاضر ژن‌درمانی، روشی پرهزینه بوده و به فنون پیشرفته و تخصصی نیاز دارد، اما به‌زودی از این روش در مورد طیف بسیار وسیعی از بیماری‌ها استفاده خواهد شد. همچنین شواهد امیدبخشی وجود دارد که استفاده از روش‌های پزشکی مولکولی، در آینده‌ای نه چندان دور و در مقایسه با وضع کنونی، صدها بار هزینه‌های درمانی را نیز کاهش خواهد داد. به عنوان مثال در اوائل دهۀ 1980، تولید انسولین از طریق مهندسی ژنتیک و بصورت محصولی نوترکیب به بازار آمد و توسط ادارۀ غذا و داروی آمریکا مورد تأیید قرار گرفت. امروز انسولین انسانی بصورت یک پروتئین نوترکیب تولید شده و همانند انسولین‌های قبلی قابل استفاده است و بسیار به انسولین انسانی شباهت دارد. تولید انسولین با این روش بسیار ارزان قیمت است و مصرف آن‌را برای بیماران کشورهای در حال توسعه امکان پذیر نموده است.

پروژه بین المللی ژنوم انسان، یکی دیگر از مهم‌ترین و عظیم‌ترین طرح‌های تحقیقاتی زیست‌شناسی عصر حاضر است که با رمزگشایی از ژنوم انسان، گره‌های بی‌شماری را گشوده ‌است. این طرح که انجام آن مولود پیشرفت‌ها و اطلاعات جدید محققان در عرصه مهندسی ژنتیک است، در آینده‌ای نزدیک، تحولات عمیق و غیره ‌منتظره‌ای را در علوم پزشکی به‌وجود خواهد آورد. طرح بین‌المللی ژنوم انسان را می‌توان نقطه عطفی در تاریخ علوم زیستی به‌ویژه مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی مولکولی به حساب آورد.

علیرغم اینکه در حال حاضر ژن‌درمانی، روشی پرهزینه بوده و به فنون پیشرفته و تخصصی نیاز دارد، اما به‌زودی از این روش در مورد طیف بسیار وسیعی از بیماری‌ها استفاده خواهد شد

در خلال دو دهة اخیر، پژوهشگران با استفاده از روش‌های مولکولی و نتایج حاصل از مطالعاتی مانند طرح رمزگشایی از ژنوم انسان، به پیشرفت‌های خیره‌کننده‌ای در شناسایی علل و مراحل مولکولی پیدایش سرطان دست یافته‌اند که در آینده نزدیک، به روش‌های انقلابی در مسیر درمان آن منجر خواهد شد. با آنکه هنوز هیچ‌کس قادر نیست زمان دقیق غلبه کامل بر سرطان را پیش‌گویی کند، اما چشم‌انداز آن بسیار نویدبخش است. در این راستا، تلاش‌های گسترده‌ای برای درمان سرطان با استفاده از روش‌های ژن‌درمانی مانند انتقال ژن‌های بازدارندة سرطان به درون سلول‌ها به طور فزاینده‌ای در حال افزایش است. مهار ژن‌هایی که بیشتر از اندازه طبیعی تکثیر یا بیان شده‌اند و جایگزینی یک ژن ناقص یا حذف‌شده از جمله راهبردهای این روش درمانی به حساب می‌آیند.

اخیراً پژوهشگران امریکایی نوعی ویروس «هوشمند» را طراحی کرده‌اند که بتواند در درون سلول‌های سرطانی، تکثیر شده و تمام سلول‌های بدخیم را در بدن از بین ببرد، اما به سلول‌های سالم آسیبی نرساند. نتایج به دست آمده از این شیوة جدید، روی موش‌های الگو موفقیت‌آمیز بوده و توانسته‌است حدود ۶۰ درصد از سلول‌های سرطانی را نابود سازد. شماری از شرکت‌های دارویی جهان نیز با تکیه بر قابلیت‌های بیوتکنولوژی مولکولی، بر روی طراحی داروها و عوامل درمانی مناسب جهت توقف ماشین تکثیر بی‌رویه سلولی سرطان فعالیت می‌کنند. بی‌شک انجام این پژوهش‌ها، که در آینده‌ای نزدیک به نتایج مفیدی برای درمان شماری از سرطان‌های انسانی منجر خواهد شد، بدون بکارگیری اصول و فنون مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی میسر نمی‌بود.

پونه پورامینی / کارشناس ارشد گیاهان دارویی